Pengawas Obat Federal Amerika Serikat (FDA) baru saja menyetujui obat baru termahal di dunia, yaitu Hemgenix. Untuk penyakit apa obat itu dibuat dan kenapa mahal?
Dikutip ScienceAlert, Hemgenix dibanderol dengan harga US$3,5 juta atau senilai Rp54,8 miliar (kurs Rp15.631) per butir.
Kendati obat itu dijual mahal di pasaran, analisis terbaru menyatakan keefektifan biaya obat menunjukkan harga yang relatif ‘adil’ dengan biaya pengobatan di AS.
Obat itu diciptakan untuk terapi gen bagi penderita penyakit pembekuan darah yang langka, yakni hemofilia B, yang merupakan penyakit genetik langka yang menyebabkan berkurangnya pembekuan darah.
Gejala yang paling serius pada pengidapnya termasuk pendarahan spontan dan berulang yang sulit dihentikan.
Hemofilia B cenderung umum terjadi pada pria daripada wanita, dan meskipun jumlah pastinya sulit didapat, perkiraan menunjukkan hampir 8.000 pria di AS saat ini menderita penyakit itu seumur hidup.
Obat utama yang saat ini digunakan untuk mengobati hemofilia B di AS memberi pasien faktor pembekuan yang sangat dibutuhkan, tetapi biaya pengobatan seumur hidup sangat mahal.
Pada mereka yang memiliki gejala parah, diperlukan rejimen pengobatan yang rutin dan mahal, yang seiring waktu dapat mulai berkurang efektivitasnya.
Saat ini para peneliti memperkirakan biaya seumur hidup orang dewasa untuk setiap pasien dengan hemofilia B sedang hingga berat adalah sekitar US$21 hingga US$23 juta.
Biaya perawatan di Inggris lebih murah daripada di AS atau di tempat lain di Eropa, tetapi masih berjumlah puluhan juta dolar per pasien seumur hidup.
Hemgenix, di sisi lain, adalah produk intravena sekali pakai yang diberikan dalam dosis tunggal dengan harga yang lebih murah.
Produk dibawa ke dalam tubuh melalui vektor berbasis virus, yang direkayasa untuk mengirimkan DNA ke sel target di hati.
Informasi genetik ini kemudian direplikasi oleh sel, menyebarkan instruksi untuk protein pembekuan, yang dikenal sebagai Faktor IX.
Dua penelitian sejauh ini telah menguji kemanjuran dan keamanan Hemgenix. Dalam satu penelitian di antara 54 peserta dengan hemofilia B berat atau sedang, para peneliti menemukan peningkatan tingkat aktivitas Faktor IX mengurangi kebutuhan akan terapi penggantian rutin yang saat ini tersedia untuk pasien.
Setelah menerima terapi gen, tingkat di mana pasien mengalami pendarahan yang tidak terkendali turun lebih dari 50 persen dibandingkan dengan tingkat awal mereka.
Efek samping obat itu termasuk sakit kepala, gejala seperti flu, dan peningkatan enzim di hati, yang semuanya harus dipantau dengan hati-hati oleh dokter di masa mendatang.
“Terapi gen untuk hemofilia telah ada di dunia selama lebih dari dua dekade. Meskipun ada kemajuan dalam pengobatan hemofilia, pencegahan dan pengobatan episode perdarahan dapat berdampak buruk pada kualitas hidup individu,” kata Peter Marks, direktur FDA.
Belum jelas apakah pengobatan terapi gen ini merupakan obat untuk hemofilia B, namun hasil awalnya dianggap cukup menjanjikan.
Sebagai bagian dari persetujuan ini, pabrikan Hemgenix, CSL Behring, memiliki hak eksklusif untuk pasar AS selama tujuh tahun ke depan untuk memproduksi hemgenix.
Insentif yang digunakan oleh pemerintah AS untuk memacu penelitian ilmiah adalah cara yang berguna untuk mendorong inovasi penyakit langka.
Saat ini, AS membayar antara dua hingga enam kali lebih resep obat daripada negara lain di seluruh dunia.
Pemegang rekor sebelumnya untuk obat termahal dunia adalah bentuk lain dari terapi gen ‘satu suntikan’ untuk mengobati atrofi otot tulang belakang.
Dengan perkiraan harga jual US$2 juta per suntikan, namun obat itu menimbulkan perdebatan sengit tentang cara perusahaan obat mendanai bisnis mereka.
Dikutip dari CNN, European Medicines Agency dan rekan – rekan regulator obatnya di Inggris dan Australia sekarang juga meninjau pengobatan terapi gen untuk digunakan.
Akan menarik untuk melihat berapa banyak produsen obat yang diizinkan mengenakan biaya untuk Hemgenix di bagian lain dunia.
Sumber: CNN Indonesia
